2022年1月1日起
曾因“70萬元一針”而備受關(guān)注的
脊髓性肌萎縮癥（SMA）治療藥物
諾西那生鈉
正式實施醫(yī)保價格
從原先的70萬一針降到了3.3萬一針
東莞近日打出第一針！
患兒家長看到了希望！
1月11日上午8時30分許，東莞市兒童醫(yī)院手術(shù)室內(nèi)，8歲女孩麗嘉靜靜地側(cè)躺著。
從近70萬元降至3.3萬元一針的諾西那生鈉注射液，正緩慢穿過她腰椎L3和L4節(jié)之間的椎間隙，注入蛛網(wǎng)膜下腔，彌散在腦脊液中。
這是東莞脊髓性肌萎縮癥（SMA）患者接受的第一針，是自2021年11月國家醫(yī)保局談判代表張勁妮“靈魂砍價”后，東莞SMA患者盼望已久的喜訊，是東莞市兒童醫(yī)院送給患兒的“新年禮物”。
手術(shù)室外，麗嘉的媽媽柴女士焦急地等待著。她一遍遍望向手術(shù)室的門，眼前浮現(xiàn)的是2015年7月，1歲的孩子在廣州醫(yī)科大學(xué)附屬第三醫(yī)院確診后的一幕又一幕。
這一路，荊棘叢生。
那天，醫(yī)生告訴她，“這個病目前美國正在研究藥物，什么時候成功不知道，如果病情嚴重，孩子很難活過兩歲?！彼铝?，淚珠成串滑落，緊緊抱著孩子，不敢相信，不知道怎么回的家。
到家后，她擦干眼淚，開始上網(wǎng)尋找信息，找到了SMA論壇和SMA的QQ群。入群那天，兩個SMA孩子離世，那一刻，她絕望了、害怕了，沒有斗志了。
老天沒有給她胡思亂想的機會，一家人的心情還沒調(diào)整過來，孩子就開始不斷地發(fā)燒，早上還只是流點鼻涕，下午就是肺炎又得住院。每天聽著孩子呼呼的痰音，她的心再也沒有平靜過。
病友溫暖了她?！耙晃辉诿绹牟∮褘寢專粎捚錈┑亟涛覀冊趺醋o理，怎么用輔具，怎么用醫(yī)療器械，我們慢慢學(xué)習(xí)、慢慢接受。家里就像一個康復(fù)中心，就像一個小ICU，孩子的病情慢慢穩(wěn)定?！?/p>
2016年12月23日，全球首個SMA精準靶向治療藥物諾西那生鈉注射液首次在美國獲批。2019年4月28日，諾西那生鈉注射液在中國上市。柴女士欣喜若狂，她和眾多病友媽媽看到了希望。
然而，當(dāng)時每一針諾西那生鈉注射液需69.7萬元，第一年注射6針，之后每年注射3針，得全部自費。這對普通家庭而言，是不堪承受之重。直至2021年12月3日，國家醫(yī)保局宣布：諾西那生鈉注射液納入醫(yī)保。
柴女士說：“我孩子的藥諾西那生鈉進入醫(yī)保了！燦爛的春天來臨了！”東莞SMA患兒家長群內(nèi)，滿是喜悅。
東莞市兒童醫(yī)院小兒神經(jīng)內(nèi)科主任李建偉萬分欣慰。早在2021年10月，他就聽諾西那生鈉注射液廠家透露，“馬上要降價了，馬上要進醫(yī)保了?！蹦菚r，他就和柴女士聯(lián)系，商量如何盡快為麗嘉用上藥。
進入醫(yī)保的消息公布后，12月20日，李建偉向醫(yī)院提出臨購10支諾西那生鈉注射液的申請。諾西那生鈉注射液并不在醫(yī)院用藥目錄內(nèi)，需要醫(yī)院藥事委員會討論通過后去臨時購買。
東莞早已實行藥品零差價，33180元一支的諾西那生鈉注射液，醫(yī)院買來是這個價，患者使用也是這個價。而使用33180元一支的諾西那生鈉注射液，患者社保報銷后，會擠占醫(yī)院社保資金。
申請遞上去，東莞市兒童醫(yī)院黨委書記、院長鐘柏茂沒有絲毫猶豫，“抓緊購買！”只要能拯救患兒，擠占再多社保資金也在所不惜。
1月7日，經(jīng)廠方協(xié)調(diào)，首批3支諾西那生鈉注射液終于送抵東莞市兒童醫(yī)院。醫(yī)院購置了專門的儲存設(shè)備，精心保護這珍貴的藥物。
1月8日，柴女士帶著麗嘉住進醫(yī)院，完善相關(guān)檢查后，就等著注射第一針了。
1月11日上午8時，麗嘉被推入手術(shù)室。小兒神經(jīng)內(nèi)科主任李建偉團隊、麻醉科主任劉慶仁團隊已經(jīng)做好準備。劉慶仁指導(dǎo)醫(yī)生為麗嘉進行局麻，確保孩子平穩(wěn)開始康復(fù)之旅。
藥劑科主任葉衛(wèi)軍指派專人提著專用箱子，將一支諾西那生鈉注射液送來，雙方確認無誤后，藥物交給了醫(yī)生。整個手術(shù)過程，藥師全程陪伴。如果是平常的手術(shù)，根本不用藥劑科派專人送藥。
諾西那生鈉注射液一支只有5毫升。按照藥物使用說明書，需鞘內(nèi)注射給藥，也就是通過腰椎穿刺將藥物直接注入蛛網(wǎng)膜下腔，從而使藥物彌散在腦脊液中，直接作用于神經(jīng)細胞。
李建偉說，手術(shù)時，在腰椎L3和L4節(jié)之間進行穿刺，先抽取5毫升腦脊液。然后，從冰箱中拿出藥物，放在手中捂熱解凍，使其達到25度；再將5毫升藥物，用大約3分鐘時間，極其緩慢地注入。
手術(shù)非常成功。度過在復(fù)蘇室的半個小時后，麗嘉被推出來時，媽媽飛快地奔去，她看看孩子，轉(zhuǎn)身便不停地向醫(yī)護人員道謝。
1月16日下午，小兒神經(jīng)內(nèi)科病房內(nèi)，媽媽和姐姐正陪著坐在輪椅上的麗嘉玩。柴女士說，“孩子現(xiàn)在狀態(tài)很好，一定會越來越好?！?/p>
麗嘉是東城二小204班的學(xué)生，她的每門成績都是A，學(xué)校老師和班里同學(xué)都把她當(dāng)寶，護著她。為了能推著坐輪椅的麗嘉玩耍，她的同學(xué)紛紛向柴女士申請“考駕照”，這讓一直陪讀的媽媽感動不已。
按照諾西那生鈉注射液生產(chǎn)廠家的規(guī)定：在第0天、第14天、第28天和第63天給予4次負荷劑量，此后每4個月給予一次維持劑量?，F(xiàn)在，麗嘉正住院做康復(fù)，準備在1月25日注射完第二針再回家過年。
與麗嘉同一個病房，3歲男孩啟航也已經(jīng)注射了第一針諾西那生鈉。李建偉的電腦表格里，1月27日，8歲的貝貝和快4歲的安安將接受第一針；接下來是12歲的David、11歲的毅毅、6歲的雯雯……
東莞11個SMA患兒注射諾西那生鈉的時間表已經(jīng)排定。
3萬多一針的藥物，社保報銷后自費可能只要1萬多，從曾經(jīng)的一年數(shù)百萬醫(yī)療費到現(xiàn)在一年不超過10萬元，從孩子病情穩(wěn)定到正常入學(xué)、再用上藥物，柴女士說，“我覺得人生沒有什么不可能?！?/p>
“只要努力向前走就好了。能有今天，真的感謝國家，感謝黨，感謝政府，感謝醫(yī)院。慶幸自己生在這個未來可期的時代！”